CAR T hücresi tedavisi 3 yaşındaki hastayı iyileştirdi
Deneysel CAR T hücresi tedavisi, metastatik hepatoblastomu bulunan 3 yaşındaki çocukta hastalığın tamamen gerilemesini sağladı; takipte nüks görülmedi.
The New England Journal of Medicine’da yayımlanan vaka raporu, deneysel CAR T hücresi tedavisinin metastatik hepatoblastom tanısı alan 3 yaşındaki bir çocukta hastalığı tamamen gerilettiğini ortaya koydu. Karaciğer kaynaklı bu kanser türünde elde edilen sonuç, katı tümörlere yönelik hücresel tedaviler açısından dikkat çekici bir gelişme olarak değerlendirildi.
Çocuğun ilk tetkiklerinde karaciğerinin sol lobunda 11,2 x 9,6 x 7,1 santimetre ölçülerinde büyük bir kitle saptandı. Hastalık akciğerlere yayılmış, kemik tutulumu ihtimalini gösteren bulgular da belirlenmişti. Üç kür kemoterapi uygulanmasının ardından karaciğerdeki ana tümör çıkarıldı; akciğerlerdeki yayılım için de iki ayrı cerrahi müdahale gerçekleştirildi.
Ancak uygulanan tedavilere rağmen kanser kısa süre içinde yeniden ortaya çıktı ve akciğerlerde yeni bir tümör gelişti. Bunun üzerine çocuk, deneysel GPC3-CAR tedavisinin insanlar üzerindeki ilk uygulamasını değerlendiren CARE çalışmasına dahil edildi.
İki dozluk deneysel tedavi uygulandı
Tedavide, hastanın kendi T hücreleri kullanıldı. Bu hücreler, karaciğer kanseri hücrelerinde yüksek miktarda bulunan glipikan-3 (GPC3) proteinini tanıyacak şekilde yeniden tasarlandı. Araştırmacılar ayrıca, CAR T hücrelerinin vücutta daha uzun süre kalması ve tümör hücrelerini yok etme kapasitesinin artırılması amacıyla interlökin-15 ve interlökin-21 üretmelerini sağlayan genleri de tedaviye ekledi.
Çocuğa iki ayrı GPC3-CAR hücresi infüzyonu yapıldı. İlk dozun ardından bilgisayarlı tomografi sonuçları ve tümör aktivitesini izlemek için kullanılan alfa-fetoprotein düzeylerindeki düşüş, hastanın tedaviye kısmi yanıt verdiğini gösterdi.
İkinci doz, ilk uygulamadan sekiz hafta sonra verildi. Sonraki görüntülemelerde, geride kalan bazı yara izi dokuları dışında hastalığa işaret eden bulguya rastlanmadı. Çocuk, tedaviden 12 ay sonra da hastalıksız durumunu korudu.
Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi’nden çocuk onkoloğu Andras Heczey, sonuçların yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastomda güvenli ve etkili bir tedavi seçeneği olabileceğine dair kanıt sunduğunu belirtti. Heczey, GPC3 proteini taşıyan katı tümörlere sahip daha fazla hastada bu yaklaşımın değerlendirilmesi gerektiğini vurguladı.
GPC3-CAR tedavisine ilişkin araştırmalar, Baylor College of Medicine bünyesindeki CARE çalışmasının yanı sıra Seattle Çocuk Hastanesi aracılığıyla yürütülen IMPACT adlı benzer klinik araştırmada sürüyor. Vaka raporunun bulguları The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı.
